Doença é rara atrofia muscular espinhal atingindo menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos
Crianças que precisam de tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, doença rara que afeta os movimentos do corpo e também a respiração, terão, a partir desta segunda-feira (24), acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Assim, passará a realizar a terapia genética com o medicamento Zolgensma, que na rede particular custa em média R$ 7 milhões.
A indicação desse tipo de terapia é para pacientes de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. De acordo com o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passará a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença.
Segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticadas com a doença. Ou seja, o tratamento faz uso do medicamento em substituição à função de um gene ausente ou que não está funcionando corretamente.
A incorporação do tratamento faz parte de acordo firmado com a indústria internacional. Dessa maneira, condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente.
Protocolo
Para iniciar o tratamento, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME presentes nos estados. Ou seja, Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará. Bem como Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O paciente acolhido, passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2. Isto é, aquele estabelecido pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, também instalarão um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única.
Mas antes do acordo, o Zolgensma já era ofertado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 ações judiciais.
Entenda
A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. A doença considerada rara, atinge menos de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos.
Na rede pública, os pacientes de AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, são tratados com os medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Segundo o Ministério da Saúde, em 2024, esses medicamentos tiveram mais 800 prescrições emitidas para tratamento.
Fonte: agênciabrasil
