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Estudo sobre Terapia gênica que levou ao tratamento pode abrir portas para soluções eficazes contra a surdez congênita vista em crianças

TERAPIA GÊNICA: Novo tratamento faz garoto de 11 anos escutar pela primeira vez

Um novo tratamento auditivo parece estar mostrando ser eficaz para restaurar parcialmente a audição de pacientes. Assim ocorreu com uma criança de 11 anos nos EUA, ao realizar uma nova abordagem de terapia gênica. As informações chegam do Hospital Infantil da Filadélfia.

Aissam Dam, o então garoto marroquino que passou por quatro meses de tratamento em um dos seus ouvidos, começou a ouvir barulhos de carros na rua e a voz de seu pai após o procedimento. O garoto nasceu com uma forma rara de surdez congênita.

Aliás, repetindo o procedimento em seu outro ouvido, pode-se melhorar ainda mais sua capacidade parcial de escutar.

Como funciona o procedimento de terapia gênica

  • A terapia gênica trabalha para substituir um gene com problemas por um funcional;
  • O tratamento pode ocorrer também em outras doenças;
  • O gene tratado na surdez congênita é o OTOF. Isto é, quando ele apresenta problemas, impede o cérebro de captar o som dos ouvidos.

O Hospital Infantil da Filadélfia fez a aplicação da terapia em Aissam usando gotas em dose única. A aplicação é feita na cóclea, uma cavidade encontrada no ouvido. Um vírus inofensivo transporta cópias de novos genes, esses saudáveis, que substituem os genes disfuncionais em células da cóclea.

Uma fez que o gene funcional está ativo no garoto, suas células sensoriais conseguem transmitir os sinais de audição captados para o cérebro, o que deve acontecer normalmente com pessoas que não possuem deficiência auditiva.

“Embora a terapia genética que realizamos em nosso paciente corrigiram uma anormalidade em um gene muito raro, esses estudos abrem as portas para o uso futuro em alguns dos mais de 150 outros genes que causam perda auditiva na infância”, aposta John A. Germiller, cirurgião hospital da Filadélfia.