Uma nova terapia genética, fruto da pesquisa da University College London (UCL) e University College London Hospitals (UCLH), conseguiu diminuir os níveis da proteína TAU, que é uma das causadoras do mal de Alzheimer, em um processo seguro e controlado. É a primeira vez que uma terapia “silenciadora” de genes é usada para tratar demência e a doença de Alzheimer.

O medicamento em questão é o BIIB080, um oligonucleotídeo antisense, ou seja, utilizado para parar a produção de proteínas por um RNA específico. Na mira, está o código genético conhecido como gene microtubular associado à proteína TAU (MAPT, na sigla em inglês), o que também confere o título IONIS-MAPTRx à droga utilizada. Com isso, impede-se que o gene traduzido na proteína via doses controladas e reversíveis, modificando o curso da doença.

Testes promissores

Publicaram na revista científica Nature Medicine, os testes realizados em 46 pacientes, com idade média de 66 anos, que participaram entre 2017 e 2020. A injeção foi intratecal, ou seja, diretamente no sistema nervoso através do canal espinhal, em três doses, comparadas ainda com um grupo placebo.

Assim, os cientistas analisaram os efeitos do medicamento no corpo e o quão bem ele consegue atingir o gene MAPT, notando efeitos biológicos significativos

Mesmo que esteja na fase 1, o que significa que testes em grupos maiores de pacientes ainda terão de ser feitos para confirmar a natureza positiva do tratamento.

Até o momento, não há nenhum tratamento da doença relacionado à TAU. Sendo que as drogas aducanumabe e lecanemabe, foram aprovadas recentemente em alguns países no combate ao Alzheimer.

Desse modo, miram em um mecanismo diferente da doença — o acúmulo das placas amiloides. O BIIB080 foi bem tolerado pelo corpo dos pacientes, sendo que todos completaram o período de treinamento e mais de 90% completaram o período de pós-tratamento.

Um indicador confiável da presença da doença

Os efeitos colaterais sentidos tanto pelo grupo tratado quanto pelo grupo placebo foram de leves a moderados. Com o mais comum sendo dores de cabeça após a injeção. Nenhum efeito adverso sério foi observado em quem de fato recebeu o medicamento. Observaram duas formas da proteína TAU no estudo no sistema nervoso central, um indicador confiável da presença da doença.

Todavia a redução da proteína chegou a níveis de 50% no total. Tanto na TAU quanto na TAU fosforilada, após 24 semanas, nos grupos que receberam as maiores doses da droga. Ainda precisa avaliar o quanto ela é capaz de desacelerar a progressão dos sintomas físicos da doença e como isso funcionará em grupos mais velhos e diversos. Mas com a pesquisa, os primeiros passos em direção ao promissor foram dados.

É possível que, no futuro, possamos até mesmo reverter o Alzheimer e outras doenças cognitivas causadas pelo acúmulo de proteína TAU.