O estudo ainda é preliminar, mas seus autores esperam que, se confirmado em ensaios maiores, o método possa oferecer uma forma definitiva de prevenir doenças cardiovasculares, que matam cerca de 800 mil pessoas por ano nos Estados Unidos.

Como funciona a “máquina molecular”

A terapia consiste em uma infusão contendo uma espécie de fábrica molecular envolta em uma camada de gordura. Nesse sentido, o tratamento é inovador. Essas partículas viajam pela corrente sanguínea diretamente até o fígado. Dessa forma, as células hepáticas absorvem a substância com facilidade. Além disso, o processo avança para o interior da estrutura biológica. Assim, uma vez dentro da célula, a máquina de edição percorre o DNA.

Contudo, a ferramenta possui um alvo muito específico no organismo. O mecanismo atua até encontrar o gene PCSK9. Por isso, a tecnologia realiza uma modificação direta na estrutura. Com efeito, ela apaga uma letra do código genético e a substitui por outra. Por fim, trata-se de uma alteração minúscula que, na prática, desativa o gene. Deste modo, o procedimento interrompe o ciclo anterior.

Nesse contexto, com o gene PCSK9 desligado, as células do fígado param de produzir a proteína correspondente. De fato, a mudança é sistêmica. Dessa forma, sem essa proteína, o órgão remove mais colesterol LDL da corrente sanguínea. Assim, o corpo mantém os níveis mais baixos de forma duradoura.

Níveis elevados de LDL já podem ser tratados com medicamentos tradicionais (estatinas diárias) ou com injeções periódicas que bloqueiam a proteína PCSK9. Mas a adesão é um problema grave: entre um terço e metade dos pacientes interrompe o tratamento dentro de um ano, mesmo aqueles que já sofreram ataques cardíacos.

A edição genética oferece a perspectiva de uma intervenção única, o que poderia mudar radicalmente a vida de pessoas que têm dificuldade de seguir regimes de medicação prolongados.

O estudo foi liderado pelo Dr. Sekar Kathiresan, cardiologista e diretor executivo da Verve Therapeutics. Sua motivação é pessoal: seu avô, seu pai, um tio e seu irmão sofreram ataques cardíacos. O irmão morreu aos 42 anos, logo após voltar de uma corrida.

Próximos passos e segurança

A análise atual é interina e envolveu 35 pacientes de um total de 85 previstos para o ensaio. Em seguida, os pesquisadores planejam um estudo maior, com 200 participantes. O New England Journal of Medicine raramente publica resultados preliminares como este, mas o editor-chefe, Dr. Eric Rubin, justificou a decisão: “Parece que funciona muito bem”.

Ainda assim, especialistas pedem cautela. O Dr. J. Michael Gaziano, diretor de cardiologia preventiva do sistema de saúde VA de Boston, observou em entrevista ao The New York Times que há necessidade de mais dados de segurança. A FDA exige que todos os participantes de estudos de terapia gênica sejam acompanhados por 15 anos.

Os pesquisadores da Verve afirmam que o tratamento, se aprovado, não terá os custos multimilionários típicos das terapias genéticas para doenças raras. “Não é isso que buscamos aqui”, disse o Dr. Daniel Skovronsky, cientista-chefe da Eli Lilly. “Buscamos um medicamento que um dia possa fazer parte da atenção primária à saúde.”

Fonte: olhardigital